联拓生物宣布CAMZYOS® (mavacamten)在新加坡获得上市批准
上海和新泽西州普林斯顿, June 26, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- 联拓生物(纳斯达克:LIAN)，一家致力于为中国和其他亚洲主要市场的患者带来创新药物的生物技术公司，于今日宣布，CAMZYOS® (mavacamten)正式获得新加坡卫生科学局的上市批准用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。
新加坡国立大学心脏中心心衰及心肌病专科主任、新加坡国立大学杨潞龄医学院助理教授林伟勤表示，“临床试验结果表明，CAMZYOS有潜力改善oHCM患者的症状、生活质量和功能状态。CAMZYOS在新加坡的获批为本地的oHCM患者带来了一种急需且有效的新治疗选择。”
此次在新加坡的获批是基于在有症状的oHCM患者中进行的III期临床试验EXPLORER-HCM 的数据。试验结果显示，服用CAMZYOS的患者与安慰剂组相比，达到了所有主要及次要终点，并显示出具有统计学意义的改善。在EXPLORER-HCM试验中，CAMZYOS显示出了明确的治疗效果，在运动耐量、症状、功能状态及左心室流出道梗阻方面均呈现出具有临床意义的改善。
联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，“联拓生物致力于将mavacamten带给全亚洲的oHCM患者。Mavacamten目前已在新加坡和中国澳门地区获得上市批准，同时我们在中国大陆和香港地区也已提交了新药上市申请。我们期待继续与各地区的监管机构紧密合作，更快地将这一充满希望的全新治疗选择带给有需要的患者。”
关于Mavacamten
CAMZYOS (mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)心功能II-III级的oHCM成人患者，以改善功能能力和症状。该药目前已在澳大利亚、加拿大、巴西、瑞士、中国澳门地区和新加坡获得了监管部门的上市批准。CAMZYOS是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。CAMZYOS调节能进入 “可结合肌动蛋白” (产生收缩力)状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。CAMZYOS将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用CAMZYOS抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道(LVOT)梗阻并改善心脏充盈压。
联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化。2022年2月，mavacamten在中国获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。
关于 EXPLORER-HCM
EXPLORER-HCM III期临床试验 (NCT03470545) 是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，共招募了251名有症状(NYHA心功能II或III级)的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有受试者在筛选时的左心室射血分数(LVEF)均为≥55%且左心室流出道(LVOT)压差(静息或激发)均≥50 mmHg。此外，要求筛选时Valsalva激发的 LVOT峰值压差≥30mmHg。92%的患者接受β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的背景治疗。该研究的主要终点为复合功能性终点，在第30周时进行评估，峰值耗氧量(pVO2)改善≥1.5mL/kg/min及NYHA等级改善至少一个等级或pVO2改善≥3.0mL/kg/min且NYHA级别无恶化的患者比例。关键的次要终点包括以下指标从基线到第30周的变化：运动后LVOTG、pVO2、NYHA心功能分级和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)和肥厚型心肌病症状问卷(HCMSQ)。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。导致肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。
目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者。
关于联拓生物
联拓生物是一家跨国生物技术公司,其使命是为中国和亚洲患者带来颠覆性药物。通过与全球高度创新的生物制药公司合作，联拓生物正在推进其多样化的临床候选药物产品管线，有可能推动心血管、肿瘤、眼科、炎症疾病等不同适应症的新治疗标准。联拓生物正在建立国际化的基础设施，从而将公司定位为首选的合作对象，并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。 如需了解更多信息，请访问www.lianbio.com.
关于前瞻性陈述说明的注意事项
本新闻稿包含对未来预期、计划和前景的陈述及其他并非对历史事实的陈述，这些陈述可能构成前瞻性陈述。这些前瞻性陈述或以预期”、“相信”、“持续”、“预估”、“潜在”和“将会”等措辞或其他类似表达来识别，但并非所有的前瞻性陈述都含有该等识别性措辞。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于公司就以下事项的计划和期望的陈述：关于CAMZYOS的治疗潜力以及联拓生物加速带给患者mavacamten的能力。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性声明所示的结果存在重大差异，包括：联拓生物成功启动和进行其计划的临床试验、完成此类临床试验并在预期时间内获得结果的能力，或者根本没有;联生物计划利用其合作伙伴的全球注册试验和临床开发计划中产生的数据，以获得监管部门的批准，并最大限度地扩大其候选产品的患者范围;联拓生物识别新的候选产品并成功从第三方获得此类候选产品的能力;来自其他生物技术和制药公司的竞争;一般市场状况;不断变化的法律和法规的影响，以及在联拓生物向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件中描述的风险和不确定性，包括截至2022年12月31日的10-K年度报告以及后续提交的各类报告。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅以本文发布日期为准，联拓生物明确声明没有任何义务更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。本文发布日期后读者不应视这些信息为当前的或准确的信息。
投资者联络:
Elizabeth Anderson, 传播与投资者关系副总裁
邮件: elizabeth.anderson@lianbio.com
电话: +1 646 655 8390
媒体联络:
Josh Xu, 传播部总监
邮件: josh.xu@lianbio.com
电话: +86 136 6140 8315
Katherine Smith, Evoke Canale
邮件: katherine.smith@evokegroup.com
电话: +1 619 849 5378
